Роберт Макларен из Оксфордского университета протестировал на шести добровольцах генную терапию, направленную на лечение слепоты. Речь идет о тех случаях, когда потеря зрения вызвана редкой формой наследственного заболевания - хороидеремией.
Генная терапия способна остановить снижение качества зрения и восстановить его у тех, кто уже перестал видеть, пишет Newsru.
Данный недуг вызван дефектами в гене CHM, вырабатывающем белок REP-1. Он диагностирован у 1 человека из 50 тысяч. Дефицит REP-1 приводит к тому, что клетки сетчатки просто перестают работать и начинают медленно умирать.
Генная терапия предполагает введение работающей копии гена вместе с вирусом. Это исправляет дефект, правда, не избавляет от уже умерших клеток. Регенерация - задача для лечения стволовыми клетками.
На момент введения гена (терапия продолжалась минимум 6 месяцев) у всех добровольцев были разные показатели деградации. Но у одного участника эксперимента зрение улучшилось практически сразу.
Эффект терапии сохраняется примерно два года. Однако среди добровольцев были зафиксированы случаи лейкемии и тяжелого комбинированного иммунодефицита. Судя по всему, новые гены также активировали раковые гены.
17.01.2014 21:44